Tumore bei zwei Kindern stehen nach Untersuchungen der US-Arzneimittelbehörde FDA in direktem Zusammenhang mit einer Gentherapie von Novartis. Das Millionenpräparat Zolgensma gerät damit massiv unter Druck. Schon bei der Zulassung 2019 hatte der Pharmakonzern einen Datenskandal zu verantworten – und kam damals ohne Strafe davon.
Mehr als zwei Millionen Dollar für eine einzige Behandlung – und nun finden Wissenschaftler in den Tumoren zweier Kinder ausgerechnet genetisches Material der verabreichten Gentherapie. Der Schweizer Pharmariese Novartis steht wegen seines Präparats Zolgensma unter Druck. Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA bestätigte am 6. November, dass sich DNA des verwendeten Virus-Transportmittels in das Erbgut der Tumorzellen eingebaut hatte. Betroffen ist das Krebs-Gen GLI1, dessen Aktivierung das Tumorwachstum fördern kann. Die Behörde spricht ausdrücklich von einer durch die Gentherapie verursachten Tumorentstehung. Für Novartis ist das gleich der nächste Ärger mit einem Präparat, bei dessen Zulassung bereits manipulierte Daten für einen Skandal gesorgt hatten.
Insgesamt wurden seit der Marktzulassung 2019 neun Tumorbildungen bei zuvor behandelten Kindern gemeldet. Bei zwei davon konnte der Zusammenhang mit der Gentherapie durch genetische Untersuchungen eindeutig bestätigt werden. Mehr als 6.000 Patienten haben Zolgensma nach Angaben von Novartis bislang erhalten. Die Patientenorganisation SMA Europe fordert nun eine umfassende öffentliche Aufklärung. Eltern, deren Kinder bereits behandelt wurden, sollen schließlich wissen, welchen Risiken sie möglicherweise ausgesetzt sind. Und ob zusätzliche medizinische Kontrollen notwendig werden.
Eine Millionenspritze, die ins Erbgut eingreift
Zolgensma wird gegen die spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Bei dieser schweren Erbkrankheit sterben Nervenzellen ab, die Muskeln werden zunehmend schwächer. Besonders schwere Formen können bereits im Säuglingsalter tödlich verlaufen. Die Gentherapie soll den genetischen Defekt durch eine funktionsfähige Genkopie ausgleichen. Dafür nutzt Novartis gentechnisch veränderte Adeno-assoziierte Viren, die das Erbmaterial in die Körperzellen transportieren.
Eigentlich soll diese DNA überwiegend außerhalb der menschlichen Chromosomen verbleiben. Doch sie kann sich auch dauerhaft in das Erbgut einbauen. Trifft sie dabei eine ungünstige Stelle, können krebsfördernde Gene aktiviert werden. Dieses Risiko war den Arzneimittelbehörden bekannt, wurde in den Warnhinweisen bislang allerdings als theoretisch bezeichnet. Bei zwei Kindern liegt nun der entsprechende molekularbiologische Nachweis vor. Ein dritter Tumorfall betrifft ebenfalls das Krebs-Gen GLI1, wobei der genaue Mechanismus noch untersucht wird. Umso mehr stellt sich die Frage nach der langfristigen Sicherheit solcher Behandlungen. Immerhin handelt es sich nicht um eine gewöhnliche Arznei, die bei auftretenden Problemen einfach wieder abgesetzt werden kann. Die eingeschleuste Genkopie soll dauerhaft wirken. Genau das ist schließlich der Sinn der Behandlung.
Für Zolgensma verlangte Novartis bei der Markteinführung in den USA im Mai 2019 einen Listenpreis von 2,125 Millionen Dollar. Der Konzern rechtfertigte die enorme Summe mit den langfristigen Behandlungserfolgen und möglichen Einsparungen gegenüber einer lebenslangen medikamentösen Therapie. Mehr als zwei Millionen Dollar für eine einzige Infusion – da sollten zumindest die wissenschaftlichen Unterlagen und Sicherheitskontrollen über jeden Zweifel erhaben sein. Doch schon bei der Zulassung nahm man es ausgerechnet mit den Daten nicht so genau.
Manipulierte Daten – und die FDA ließ Novartis davonkommen
Am 24. Mai 2019 erhielt Zolgensma die amerikanische Marktzulassung. Was die Öffentlichkeit damals nicht wusste: Bei der Novartis-Tochter AveXis waren Daten aus Tierversuchen manipuliert worden. Das Unternehmen hatte bereits vor der Zulassung von den Unregelmäßigkeiten erfahren, die FDA jedoch erst am 28. Juni informiert. Zu diesem Zeitpunkt durfte das Millionenpräparat bereits verkauft werden. Die Manipulationen betrafen Untersuchungen, die zur Bewertung des Herstellungsverfahrens eingereicht worden waren. Als die Angelegenheit im August 2019 öffentlich wurde, reagierte die FDA mit scharfer Kritik. Wissenschaftliche Daten müssten vollständig und korrekt sein, erklärte die Behörde. Sie stellte sogar mögliche zivil- und strafrechtliche Konsequenzen in Aussicht. An der Zulassung hielt sie trotzdem fest, weil die beanstandeten Daten nach ihrer Einschätzung die klinischen Ergebnisse am Menschen nicht infrage stellten.
Und was wurde aus den angedrohten Konsequenzen? Nichts. Im März 2020 schloss die FDA ihre Untersuchung ab, ohne Strafen gegen Novartis zu verhängen. Der Pharmakonzern musste die beanstandeten Unterlagen korrigieren und durfte sein sündhaft teures Präparat weiter vermarkten. Das Unternehmen wusste vor der Zulassung von manipulierten Daten, informierte die Arzneimittelaufsicht erst hinterher und kam am Ende ohne Sanktionen davon. So lief die Kontrolle eines Medikaments ab, das schwerkranken Kleinkindern verabreicht werden sollte.
Auch andere Gentherapien unter Krebsverdacht
Die aktuellen Tumorfälle sorgen inzwischen auch bei anderen Gentherapien für Unruhe. Die FDA verweist auf zwei weitere wissenschaftlich dokumentierte Fälle, bei denen sich DNA der verwendeten Virus-Transportmittel in das menschliche Erbgut eingebaut hatte und an der Tumorentstehung beteiligt war. Damit betrifft das Problem nicht allein das Millionenpräparat von Novartis.
Einer dieser Fälle wurde im Mai 2026 im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Ein fünfjähriger Junge hatte vier Jahre nach einer experimentellen Gentherapie gegen eine schwere Stoffwechselerkrankung einen Gehirntumor entwickelt. Wissenschaftler fanden darin genetisches Material des verabreichten Virus-Vektors, das sich in das krebsrelevante Gen PLAG1 integriert hatte. Der Tumor wurde operativ entfernt. Ein weiterer veröffentlichter Fall betrifft einen Tumor im Bereich der Wirbelsäule, bei dem ebenfalls ein Zusammenhang mit eingebauter Virus-DNA nachgewiesen wurde.
Auch das erst im November 2025 zugelassene Novartis-Präparat Itvisma steht nun unter besonderer Beobachtung. Es verwendet denselben Virus-Vektor und dieselbe Genkonstruktion wie Zolgensma, wird allerdings anders verabreicht und ist für ältere Patienten vorgesehen. Entsprechende Tumorfälle wurden bei Itvisma bislang nicht gemeldet. Die FDA betrachtet das Krebsrisiko aufgrund des gemeinsamen Wirkprinzips dennoch als relevant für beide Präparate und überwacht darüber hinaus weitere Gentherapieprogramme.
Novartis soll endlich Klarheit schaffen
Die Patientenorganisation SMA Europe hatte bereits vor der aktuellen FDA-Mitteilung mehr Transparenz von Novartis verlangt. Familien sollten sich Informationen über mögliche Krebsrisiken schließlich nicht aus Gerüchten und sozialen Netzwerken zusammensuchen müssen. Der Konzern müsse verständlich erklären, was über die Tumorfälle bekannt ist, welche Untersuchungen laufen und welche Konsequenzen sich daraus für bereits behandelte Kinder ergeben.
Novartis versichert, die Arzneimittelbehörden in allen Fällen rechtzeitig informiert zu haben. Die beiden Kinder, bei denen der genetische Zusammenhang nachgewiesen wurde, seien wegen ihrer Tumore behandelt worden und würden weiterhin medizinisch überwacht. Auch das mögliche Tumorrisiko durch die Integration der Virus-DNA sei bereits in den Fachinformationen erwähnt worden.
Die FDA untersucht unterdessen, ob die Warnhinweise für Zolgensma und Itvisma verschärft werden müssen. Auch die laufenden Langzeitstudien stehen auf dem Prüfstand. Die Behörde will feststellen, ob die bisherige Überwachung ausreicht, um Tumorbildungen bei behandelten Patienten frühzeitig zu erkennen. Ärzte und Studienverantwortliche wurden angewiesen, entsprechende Fälle genau zu beobachten und zu melden. Weitere regulatorische Maßnahmen gegen die Präparate werden geprüft.
Erst Daten manipuliert, jetzt Krebsfälle: Novartis-Gentherapie im Visier der FDA!